Informacija

Pacijent prima drugu gensku terapiju CRISPR ikad na svijetu

Pacijent prima drugu gensku terapiju CRISPR ikad na svijetu

Po prvi puta na Zapadu, CRISPR se koristi za liječenje ljudskih pacijenata korištenjem terapije za uređivanje gena.

Prvo zapadnjačko liječenje korištenjem CRISPR-a

Švicarska tvrtka CRISPR Therapeutics i tvrtka Vertex sa sjedištem u Massachusettsu najavili su napredak u korištenju revolucionarne tehnologije za uređivanje gena kao lijek za poremećaj krvi, prvi put takav zahvat koristi zapadna medicinska klinika.

Prva terapija za uređivanje gena CRISPR ikad je u Kini, gdje je u tijeku ispitivanje raka korištenjem tehnike uređivanja gena za terapiju raka.

VIDI TAKOĐE: NOVO DETALJNI "ANTI-CRISPR" PROTEINI MOŽDA DRŽE KLJUČ SIGURNOG GENETSKOG UREĐIVANJA

Prvi pacijent liječen CTX001, koji tvrtka opisuje kao „istraženu, autolognu, CRISPR / Cas9 gena uređenu terapiju hematopoetskim matičnim stanicama“, ima beta talasemiju ovisnu o transfuziji i primio je terapiju u sklopu istražnog ispitivanja u genetsku uređivanje terapija kod ljudi.

"Napredili smo s CTX001 i sa zadovoljstvom objavljujemo da smo u ovom kliničkom ispitivanju liječili prvog pacijenta s beta talasemijom", rekao je glavni izvršni direktor CRISPR Therapeutics, Samarth Kulkarni.

"Liječenje prvog pacijenta u ovoj studiji označava važnu znanstvenu i medicinsku prekretnicu i početak naših napora da u potpunosti ostvarimo obećanja o terapijama CRISPR / Cas9 kao novoj klasi potencijalno transformiranih lijekova za liječenje ozbiljnih bolesti."

Tvrtka također kaže da su upisali prvog pacijenta koji je počeo primati istražni tretman CTX001 zbog teške bolesti srpastih stanica, a očekuje se da započne s liječenjem sredinom 2019. godine.

"Beta talasemija i srpaste stanice ozbiljne su bolesti, opasne po život, a mi procjenjujemo ex vivo liječenje CTX001 s ciljem stvaranja jednokratne potencijalne kurativne terapije", rekao je izvršni potpredsjednik i glavni znanstveni direktor Vertexa, David Altshuler .

"Naša suradnja s CRISPR Therapeutics nudi uzbudljiv novi potencijalni terapijski pristup koji nadopunjuje našu strategiju korištenja znanstvenih inovacija za stvaranje transformativnih lijekova za ozbiljne bolesti."

Beta talasemija i bolest srpastih stanica

Beta talasemija je genetski poremećaj krvi uzrokovan mutacijama gena beta-globina, što rezultira malim ili nikakvim stvaranjem beta-globina. Beta-globin je važna komponenta hemoglobina, koji je odgovoran za transport kisika kroz krv.

Bolest srpastih stanica (SCD) također je genetski poremećaj krvi uzrokovan mutacijama gena beta-globina, koji stvara abnormalni hemoglobin u obliku polumjeseca. To može dovesti do toga da krvne stanice postanu krute i blokiraju manje krvne žile. Teški SCD može dovesti do akutne boli, oštećenja organa i smanjenog životnog vijeka.


Gledaj video: Meet the biohacker using CRISPR to teach everyone gene editing (Prosinac 2021).