Zanimljiv

Prva primjena CRISPR-a u tijelu pomoći će u liječenju sljepoće kod djece i odraslih

Prva primjena CRISPR-a u tijelu pomoći će u liječenju sljepoće kod djece i odraslih

Pacijenti u SAD-u uskoro će biti prvi upisani u tehniku ​​uređivanja gena, poznatu kao CRISPR, koja se koristi u tijelu kako bi im pomogla u liječenju specifičnog nasljednog oblika sljepoće.

Ljudi s ovom bolešću imaju redovite oči, ali im nedostaje gen koji omogućuje pretvaranje svjetlosti u signale koji se šalju u mozak i koji im omogućuje da vide.

POVEZANO: MIŠOVI IZLIJEČENI OD HIV-a PRVI KORISTE CRISPR ALI VIŠE ISTRAŽIVANJA

Ova eksperimentalna studija uključit će u liječenje i djecu i odrasle kako bi im se vratio vid u očima.

Gen na određenom mjestu

CRISPR će urediti gen koji nedostaje ovim pacijentima kako bi ga vidjeli, rezanjem i uređivanjem DNA na određenom mjestu. Zamišljena je kao jednokratna operacija koja zauvijek mijenja DNK osobe.

Editas Medicine je to uspio. Biotehnološka tvrtka koja uređuje gene premješta svoje liječenje rijetkog oblika sljepoće (LCA10) u ljudsko testiranje. FDA je potpisala fazu 1/2 u studenom, a partneri su započeli s upisom pacijenata. # moderntrials # clinictrialspic.twitter.com / YPZZ1edopa

- Moderna ispitivanja (@ModernTrials) 27. srpnja 2019

CRISPR je od posebnog interesa za znanstvenike širom svijeta, jer je jednostavan i može uređivati ​​naše gene. Međutim, nuspojave i reakcije u ovom trenutku još uvijek nisu jasne.

The dvije tvrtkekoji će provoditi ovaj specifični test u SAD-u su Editas Medicine i Allergan. Osamnaest ljudi će se testirati širom država počevši od jeseni.

Uređivanjem gena ovih pacijenata, nadamo se da će zaustaviti bolest da se kreće generacijama.

Očna bolest

Bolest se naziva Leberova urođena amauroza, a oni koji će sudjelovati u studiji sljepoće imaju jedan oblik. To je najčešći uzrok sljepoće naslijeđene u djece, koja se javlja u okolici dva do tri od svake 100 000 rođenih.

Način na koji ljudi utječu na bolest je taj što obično mogu vidjeti samo jarko svjetlo i mutne oblike, na kraju potpuno izgubivši vid.

Kako se nasljeđuje, roditelji mogu nositi gene, ponekad u mirovanju generacijama, prije nego što ih prenesu na svoje potomstvo.

Ova nova studija testirat će djecu iz tri godine i više, kao i odrasli, svi s različitom vizijom.


Gledaj video: How Gene Editing Will Change The World (Siječanj 2022).